Etranacogene Dezaparvovec
ชื่อแบรนด์: Hemgenix
ชั้นยา:
ตัวแทน Antineoplastic
การใช้งานของ Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec-drlb มีประโยชน์ดังต่อไปนี้:
Etranacogene dezaparvovec-drlb ได้รับการระบุสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบี (ภาวะพร่อง Factor IX แต่กำเนิด) ซึ่งปัจจุบันใช้การรักษาด้วยการป้องกันโรค factor IX หรือมีในปัจจุบัน หรือการตกเลือดที่เป็นอันตรายถึงชีวิตในอดีต หรือมีเลือดออกที่เกิดขึ้นเองอย่างรุนแรงซ้ำๆ กำหนดให้เป็นยากำพร้าโดย FDA สำหรับการใช้งานนี้
ประสิทธิภาพของเอทรานาโคยีน ดีซาพาร์โวเวค-ดรแอลบีได้รับการประเมินในการศึกษาแบบเปิดฉลาก รับประทานครั้งเดียว แขนเดียว ข้ามชาติในอาสาสมัครชายที่เป็นผู้ใหญ่ 54 คน อายุ 19–75 ปี ของอายุที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีชนิดรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง ผู้ป่วยมีระยะเวลารอคอยอย่างน้อย 6 เดือน โดยในระหว่างนั้นพวกเขาได้รับยาป้องกันแบบ IX ที่เป็นรายบุคคล จากนั้นให้รักษาด้วยยา etrancogene dezaparvovec-drlb 2 × 1013 เพียงครั้งเดียว สำเนาจีโนม/น้ำหนักตัวกก. อัตราการตกเลือดเฉลี่ยต่อปี (ABR) โดยประมาณในช่วงเดือนที่ 7 ถึง 18 หลังการรักษาคือ 1.9 เลือดออก/ปี เทียบกับค่าเฉลี่ย ABR โดยประมาณที่ 4.1 ในช่วงระยะเวลานำเข้า จำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อประเมินความปลอดภัยในระยะยาว
สภาที่ปรึกษาทางการแพทย์และวิทยาศาสตร์ของสมาคมโรคฮีโมฟีเลียแห่งชาติ (MASAC) ได้เผยแพร่คำแนะนำสำหรับศูนย์รักษาโรคฮีโมฟีเลียเกี่ยวกับการให้ยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูคำแนะนำที่ https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-277-masac-recommendations-on-hemophilia-treatment-center- การเตรียมพร้อมสำหรับการส่งมอบยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย
เกี่ยวข้องกับยาเสพติด
- Abemaciclib (Systemic)
- Acyclovir (Systemic)
- Adenovirus Vaccine
- Aldomet
- Aluminum Acetate
- Aluminum Chloride (Topical)
- Ambien
- Ambien CR
- Aminosalicylic Acid
- Anacaulase
- Anacaulase
- Anifrolumab (Systemic)
- Antacids
- Anthrax Immune Globulin IV (Human)
- Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc fusion protein (Systemic)
- Antihemophilic Factor (recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein
- Antihemophilic Factor (recombinant), PEGylated
- Antithrombin alfa
- Antithrombin alfa
- Antithrombin III
- Antithrombin III
- Antithymocyte Globulin (Equine)
- Antivenin (Latrodectus mactans) (Equine)
- Apremilast (Systemic)
- Aprepitant/Fosaprepitant
- Articaine
- Asenapine
- Atracurium
- Atropine (EENT)
- Avacincaptad Pegol (EENT)
- Avacincaptad Pegol (EENT)
- Axicabtagene (Systemic)
- Clidinium
- Clindamycin (Systemic)
- Clonidine
- Clonidine (Epidural)
- Clonidine (Oral)
- Clonidine injection
- Clonidine transdermal
- Co-trimoxazole
- COVID-19 Vaccine (Janssen) (Systemic)
- COVID-19 Vaccine (Moderna)
- COVID-19 Vaccine (Pfizer-BioNTech)
- Crizanlizumab-tmca (Systemic)
- Cromolyn (EENT)
- Cromolyn (Systemic, Oral Inhalation)
- Crotalidae Polyvalent Immune Fab
- CycloSPORINE (EENT)
- CycloSPORINE (EENT)
- CycloSPORINE (Systemic)
- Cysteamine Bitartrate
- Cysteamine Hydrochloride
- Cysteamine Hydrochloride
- Cytomegalovirus Immune Globulin IV
- A1-Proteinase Inhibitor
- A1-Proteinase Inhibitor
- Bacitracin (EENT)
- Baloxavir
- Baloxavir
- Bazedoxifene
- Beclomethasone (EENT)
- Beclomethasone (Systemic, Oral Inhalation)
- Belladonna
- Belsomra
- Benralizumab (Systemic)
- Benzocaine (EENT)
- Bepotastine
- Betamethasone (Systemic)
- Betaxolol (EENT)
- Betaxolol (Systemic)
- Bexarotene (Systemic)
- Bismuth Salts
- Botulism Antitoxin (Equine)
- Brimonidine (EENT)
- Brivaracetam
- Brivaracetam
- Brolucizumab
- Brompheniramine
- Budesonide (EENT)
- Budesonide (Systemic, Oral Inhalation)
- Bulk-Forming Laxatives
- Bupivacaine (Local)
- BuPROPion (Systemic)
- Buspar
- Buspar Dividose
- Buspirone
- Butoconazole
- Cabotegravir (Systemic)
- Caffeine/Caffeine and Sodium Benzoate
- Calcitonin
- Calcium oxybate, magnesium oxybate, potassium oxybate, and sodium oxybate
- Calcium Salts
- Calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates
- Candida Albicans Skin Test Antigen
- Cantharidin (Topical)
- Capmatinib (Systemic)
- Carbachol
- Carbamide Peroxide
- Carbamide Peroxide
- Carmustine
- Castor Oil
- Catapres
- Catapres-TTS
- Catapres-TTS-1
- Catapres-TTS-2
- Catapres-TTS-3
- Ceftolozane/Tazobactam (Systemic)
- Cefuroxime
- Centruroides Immune F(ab′)2
- Cetirizine (EENT)
- Charcoal, Activated
- Chloramphenicol
- Chlorhexidine (EENT)
- Chlorhexidine (EENT)
- Cholera Vaccine Live Oral
- Choriogonadotropin Alfa
- Ciclesonide (EENT)
- Ciclesonide (Systemic, Oral Inhalation)
- Ciprofloxacin (EENT)
- Citrates
- Dacomitinib (Systemic)
- Dapsone (Systemic)
- Dapsone (Systemic)
- Daridorexant
- Darolutamide (Systemic)
- Dasatinib (Systemic)
- DAUNOrubicin and Cytarabine
- Dayvigo
- Dehydrated Alcohol
- Delafloxacin
- Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)
- Dengue Vaccine Live
- Dexamethasone (EENT)
- Dexamethasone (Systemic)
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine
- Dexmedetomidine (Intravenous)
- Dexmedetomidine (Oromucosal)
- Dexmedetomidine buccal/sublingual
- Dexmedetomidine injection
- Dextran 40
- Diclofenac (Systemic)
- Dihydroergotamine
- Dimethyl Fumarate (Systemic)
- Diphenoxylate
- Diphtheria and Tetanus Toxoids
- Diphtheria and Tetanus Toxoids and Acellular Pertussis Vaccine Adsorbed
- Diroximel Fumarate (Systemic)
- Docusate Salts
- Donislecel-jujn (Systemic)
- Doravirine, Lamivudine, and Tenofovir Disoproxil
- Doxepin (Systemic)
- Doxercalciferol
- Doxycycline (EENT)
- Doxycycline (Systemic)
- Doxycycline (Systemic)
- Doxylamine
- Duraclon
- Duraclon injection
- Dyclonine
- Edaravone
- Edluar
- Efgartigimod Alfa (Systemic)
- Eflornithine
- Eflornithine
- Elexacaftor, Tezacaftor, And Ivacaftor
- Elranatamab (Systemic)
- Elvitegravir, Cobicistat, Emtricitabine, and tenofovir Disoproxil Fumarate
- Emicizumab-kxwh (Systemic)
- Emtricitabine and Tenofovir Disoproxil Fumarate
- Entrectinib (Systemic)
- EPINEPHrine (EENT)
- EPINEPHrine (Systemic)
- Erythromycin (EENT)
- Erythromycin (Systemic)
- Estrogen-Progestin Combinations
- Estrogen-Progestin Combinations
- Estrogens, Conjugated
- Estropipate; Estrogens, Esterified
- Eszopiclone
- Ethchlorvynol
- Etranacogene Dezaparvovec
- Evinacumab (Systemic)
- Evinacumab (Systemic)
- Factor IX (Human), Factor IX Complex (Human)
- Factor IX (Recombinant)
- Factor IX (Recombinant), albumin fusion protein
- Factor IX (Recombinant), Fc fusion protein
- Factor VIIa (Recombinant)
- Factor Xa (recombinant), Inactivated-zhzo
- Factor Xa (recombinant), Inactivated-zhzo
- Factor XIII A-Subunit (Recombinant)
- Faricimab
- Fecal microbiota, live
- Fedratinib (Systemic)
- Fenofibric Acid/Fenofibrate
- Fibrinogen (Human)
- Flunisolide (EENT)
- Fluocinolone (EENT)
- Fluorides
- Fluorouracil (Systemic)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Flurbiprofen (EENT)
- Fluticasone (EENT)
- Fluticasone (Systemic, Oral Inhalation)
- Fluticasone and Vilanterol (Oral Inhalation)
- Ganciclovir Sodium
- Gatifloxacin (EENT)
- Gentamicin (EENT)
- Gentamicin (Systemic)
- Gilteritinib (Systemic)
- Glofitamab
- Glycopyrronium
- Glycopyrronium
- Gonadotropin, Chorionic
- Goserelin
- Guanabenz
- Guanadrel
- Guanethidine
- Guanfacine
- Haemophilus b Vaccine
- Hepatitis A Virus Vaccine Inactivated
- Hepatitis B Vaccine Recombinant
- Hetlioz
- Hetlioz LQ
- Homatropine
- Hydrocortisone (EENT)
- Hydrocortisone (Systemic)
- Hydroquinone
- Hylorel
- Hyperosmotic Laxatives
- Ibandronate
- Igalmi buccal/sublingual
- Imipenem, Cilastatin Sodium, and Relebactam
- Inclisiran (Systemic)
- Infliximab, Infliximab-dyyb
- Influenza Vaccine Live Intranasal
- Influenza Vaccine Recombinant
- Influenza Virus Vaccine Inactivated
- Inotuzumab
- Insulin Human
- Interferon Alfa
- Interferon Beta
- Interferon Gamma
- Intermezzo
- Intuniv
- Iodoquinol (Topical)
- Iodoquinol (Topical)
- Ipratropium (EENT)
- Ipratropium (EENT)
- Ipratropium (Systemic, Oral Inhalation)
- Ismelin
- Isoproterenol
- Ivermectin (Systemic)
- Ivermectin (Topical)
- Ixazomib Citrate (Systemic)
- Japanese Encephalitis Vaccine
- Kapvay
- Ketoconazole (Systemic)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (EENT)
- Ketorolac (Systemic)
- Ketotifen
- Lanthanum
- Lecanemab
- Lefamulin
- Lemborexant
- Lenacapavir (Systemic)
- Leniolisib
- Letermovir
- Letermovir
- Levodopa/Carbidopa
- LevoFLOXacin (EENT)
- LevoFLOXacin (Systemic)
- L-Glutamine
- Lidocaine (Local)
- Lidocaine (Systemic)
- Linezolid
- Lofexidine
- Loncastuximab
- Lotilaner (EENT)
- Lotilaner (EENT)
- Lucemyra
- Lumasiran Sodium
- Lumryz
- Lunesta
- Mannitol
- Mannitol
- Mb-Tab
- Measles, Mumps, and Rubella Vaccine
- Mecamylamine
- Mechlorethamine
- Mechlorethamine
- Melphalan (Systemic)
- Meningococcal Groups A, C, Y, and W-135 Vaccine
- Meprobamate
- Methoxy Polyethylene Glycol-epoetin Beta (Systemic)
- Methyldopa
- Methylergonovine, Ergonovine
- MetroNIDAZOLE (Systemic)
- MetroNIDAZOLE (Systemic)
- Miltown
- Minipress
- Minocycline (EENT)
- Minocycline (Systemic)
- Minoxidil (Systemic)
- Mometasone
- Mometasone (EENT)
- Moxifloxacin (EENT)
- Moxifloxacin (Systemic)
- Nalmefene
- Naloxone (Systemic)
- Natrol Melatonin + 5-HTP
- Nebivolol Hydrochloride
- Neomycin (EENT)
- Neomycin (Systemic)
- Netarsudil Mesylate
- Nexiclon XR
- Nicotine
- Nicotine
- Nicotine
- Nilotinib (Systemic)
- Nirmatrelvir
- Nirmatrelvir
- Nitroglycerin (Systemic)
- Ofloxacin (EENT)
- Ofloxacin (Systemic)
- Oliceridine Fumarate
- Olipudase Alfa-rpcp (Systemic)
- Olopatadine
- Omadacycline (Systemic)
- Osimertinib (Systemic)
- Oxacillin
- Oxymetazoline
- Pacritinib (Systemic)
- Palovarotene (Systemic)
- Paraldehyde
- Peginterferon Alfa
- Peginterferon Beta-1a (Systemic)
- Penicillin G
- Pentobarbital
- Pentosan
- Pilocarpine Hydrochloride
- Pilocarpine, Pilocarpine Hydrochloride, Pilocarpine Nitrate
- Placidyl
- Plasma Protein Fraction
- Plasminogen, Human-tmvh
- Pneumococcal Vaccine
- Polymyxin B (EENT)
- Polymyxin B (Systemic, Topical)
- PONATinib (Systemic)
- Poractant Alfa
- Posaconazole
- Potassium Supplements
- Pozelimab (Systemic)
- Pramoxine
- Prazosin
- Precedex
- Precedex injection
- PrednisoLONE (EENT)
- PrednisoLONE (Systemic)
- Progestins
- Propylhexedrine
- Protamine
- Protein C Concentrate
- Protein C Concentrate
- Prothrombin Complex Concentrate
- Pyrethrins with Piperonyl Butoxide
- Quviviq
- Ramelteon
- Relugolix, Estradiol, and Norethindrone Acetate
- Remdesivir (Systemic)
- Respiratory Syncytial Virus Vaccine, Adjuvanted (Systemic)
- RifAXIMin (Systemic)
- Roflumilast (Systemic)
- Roflumilast (Topical)
- Roflumilast (Topical)
- Rotavirus Vaccine Live Oral
- Rozanolixizumab (Systemic)
- Rozerem
- Ruxolitinib (Systemic)
- Saline Laxatives
- Selenious Acid
- Selexipag
- Selexipag
- Selpercatinib (Systemic)
- Sirolimus (Systemic)
- Sirolimus, albumin-bound
- Smallpox and Mpox Vaccine Live
- Smallpox Vaccine Live
- Sodium Chloride
- Sodium Ferric Gluconate
- Sodium Nitrite
- Sodium oxybate
- Sodium Phenylacetate and Sodium Benzoate
- Sodium Thiosulfate (Antidote) (Systemic)
- Sodium Thiosulfate (Protectant) (Systemic)
- Somatrogon (Systemic)
- Sonata
- Sotorasib (Systemic)
- Suvorexant
- Tacrolimus (Systemic)
- Tafenoquine (Arakoda)
- Tafenoquine (Krintafel)
- Talquetamab (Systemic)
- Tasimelteon
- Tedizolid
- Telotristat
- Tenex
- Terbinafine (Systemic)
- Tetrahydrozoline
- Tezacaftor and Ivacaftor
- Theophyllines
- Thrombin
- Thrombin Alfa (Recombinant) (Topical)
- Timolol (EENT)
- Timolol (Systemic)
- Tixagevimab and Cilgavimab
- Tobramycin (EENT)
- Tobramycin (Systemic)
- TraMADol (Systemic)
- Trametinib Dimethyl Sulfoxide
- Trancot
- Tremelimumab
- Tretinoin (Systemic)
- Triamcinolone (EENT)
- Triamcinolone (Systemic)
- Trimethobenzamide
- Tucatinib (Systemic)
- Unisom
- Vaccinia Immune Globulin IV
- Valoctocogene Roxaparvovec
- Valproate/Divalproex
- Valproate/Divalproex
- Vanspar
- Varenicline (Systemic)
- Varenicline (Systemic)
- Varenicline Tartrate (EENT)
- Vecamyl
- Vitamin B12
- Vonoprazan, Clarithromycin, and Amoxicillin
- Wytensin
- Xyrem
- Xywav
- Zaleplon
- Zirconium Cyclosilicate
- Zolpidem
- Zolpidem (Oral)
- Zolpidem (Oromucosal, Sublingual)
- ZolpiMist
- Zoster Vaccine Recombinant
- 5-hydroxytryptophan, melatonin, and pyridoxine
วิธีใช้ Etranacogene Dezaparvovec
ทั่วไป
Etranacogene dezaparvovec-drlb มีในรูปแบบขนาดยาและความแรงดังต่อไปนี้:
Etranacogene dezaparvovec-drlb เป็นสารแขวนลอยสำหรับการแช่ทางหลอดเลือดดำ
Etranacogene dezaparvovec -drlb มีให้ในชุดอุปกรณ์ที่ประกอบด้วยขวดแบบใช้ครั้งเดียว 10 ถึง 48 ขวด แต่ละชุดประกอบด้วยหน่วยขนาดยาตามน้ำหนักตัวของผู้ป่วย
Etranacogene dezaparvovec-drlb มีความเข้มข้นเล็กน้อยที่ 1 × 1,013 สำเนาจีโนม/ มล. และขวดแต่ละขวดมีปริมาตรที่สามารถสกัดได้ไม่น้อยกว่า 10 มล.
ขนาดยา
จำเป็น ที่ต้องปรึกษาเรื่องฉลากของผู้ผลิต สำหรับข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับขนาดยาและการบริหารยานี้ สรุปขนาดยา:
ผู้ใหญ่
ขนาดยาและการบริหารสำหรับการฉีดเข้าหลอดเลือดดำแบบใช้ครั้งเดียวเท่านั้น บริหารงานในรูปแบบการฉีดยาทางหลอดเลือดดำผ่านทางสายสวนหลอดเลือดดำส่วนปลาย ห้ามให้ยาแบบฉีดเข้าหลอดเลือดดำหรือยาลูกใหญ่
คำเตือน
ข้อห้าม
คำเตือน/ข้อควรระวังปฏิกิริยาการให้สาร
อาจเกิดปฏิกิริยาการให้สาร เช่น ปฏิกิริยาภูมิไวเกินและภูมิแพ้ อาการอาจรวมถึงแน่นหน้าอก ปวดศีรษะ ปวดท้อง อาการวิงเวียนศีรษะ อาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ตัวสั่น หน้าแดง ผื่น และความดันโลหิตสูง ติดตามผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดเพื่อดูสัญญาณหรืออาการของปฏิกิริยาการฉีดยาตลอดระยะเวลาการให้ยาและอย่างน้อย 3 ชั่วโมงหลังจากสิ้นสุดการฉีดยา อย่าใส่ผลิตภัณฑ์เร็วกว่า 500 มล./ชั่วโมง
ในกรณีที่เกิดปฏิกิริยาการให้ยาระหว่างการให้ยา การให้ยาอาจช้าลงหรือหยุดลง หากหยุดการให้ยา ให้เริ่มใหม่ในอัตราที่ช้าลงเมื่อปฏิกิริยาการให้ยาหายไป พิจารณาการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์หรือยาต้านฮิสตามีนเพื่อจัดการกับปฏิกิริยาการให้ยา
ความเป็นพิษต่อตับ
การให้ยาทางหลอดเลือดดำของเวกเตอร์ AAV ที่ควบคุมโดยตับอาจนำไปสู่การยกระดับเอนไซม์ตับ (transaminitis) Transaminitis โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อสังเกตในช่วง 3 เดือนแรกหลังการให้ยา etranocogene dezaparvovec สันนิษฐานว่าเกิดขึ้นเนื่องจากการบาดเจ็บโดยอาศัยภูมิคุ้มกันของเซลล์ตับที่แปลงสัญญาณ และอาจลดประสิทธิภาพการรักษาของการบำบัดด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ AAV
ในการศึกษาทางคลินิกกับ etrancogene dezaparvovec-drlb ผู้รับการทดลองส่วนใหญ่ไม่มีอาการ และมีระดับเอนไซม์ transaminases ที่ไม่รุนแรงเป็นส่วนใหญ่ ระดับ ALT ที่เพิ่มขึ้นมักเกิดขึ้นบ่อยที่สุดใน 4 เดือนแรกหลังการให้ยา etrancogene dezaparvovec-drlb มีผู้ป่วยบางรายที่ระดับ ALT สูงขึ้นช้าระหว่างเดือนที่ 6–24 (ช่วง = 42 IU/L-193 IU/L); อย่างไรก็ตาม ค่า ALT เหล่านี้ทั้งหมดคือ <2× ULN ยกเว้นวิชาเดียว อาสาสมัครเพิ่มเติมอีก 3 รายมีระดับความสูง AST โดยเริ่มมีอาการและความละเอียดระหว่างเดือนที่ 6 ถึง 12 (ช่วง = 41 IU/L – 96 IU/L)
ในวิชาหนึ่ง ระดับความสูง ALT >5× ULN เกิดขึ้นใน 24 วัน หลังการให้ยา etranocogene dezaparvovec-drlb และแก้ไขภายใน 51 วันหลังการให้ยา มีผู้ป่วยรายหนึ่งที่มีระดับความสูง AST > 5× ULN ที่เกิดขึ้นเป็นเวลา 11 เดือนหลังการให้ยา dezaparvovec-drlb และได้รับการแก้ไขเป็น <2× ULN 8 วันต่อมา
ค่า ALT ที่เพิ่มขึ้นส่วนใหญ่ส่งคืนกลับมา ถึงระดับพื้นฐาน อย่างไรก็ตาม ใน 9 วิชา ค่า ALT ไม่เคยได้รับการแก้ไขให้เป็นปกติ (ช่วงติดตามผล 2 ปี = 48 IU/ลิตร – 193 IU/ลิตร)
ติดตามระดับทรานซามิเนสอย่างใกล้ชิดสัปดาห์ละครั้งเป็นเวลา 3 เดือนหลังการให้ยา etrancogene dezaparvovec เพื่อลดความเสี่ยงต่อการเกิดพิษต่อตับ ติดตามทรานอะมิเนสต่อไปในผู้ป่วยทุกรายที่พัฒนาเอนไซม์ตับในระดับที่สูงขึ้น จนกว่าเอนไซม์ตับจะกลับสู่การตรวจวัดพื้นฐาน
ในกรณีที่ระดับ ALT เพิ่มขึ้นเกินขีดจำกัดด้านบนของระดับปกติหรือระดับการตรวจวัดพื้นฐานสองเท่า ให้พิจารณาใช้หลักสูตรของคอร์ติโคสเตียรอยด์ พร้อมกับการติดตามกิจกรรม Human Factor IX
การทำให้เป็นกลางโดยอาศัยภูมิคุ้มกันของ AA5 Vector Capsid
ในการบำบัดด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ AAV แอนติบอดีต่อต้าน AAV ที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่แล้วอาจขัดขวางการแสดงออกของยีนในระดับการรักษาที่ต้องการ หลังจากการรักษาด้วย etrancogene dezaparvovec-drlb ทุกวิชาได้พัฒนาแอนติบอดีต่อต้าน AAV ที่เป็นกลาง ในปัจจุบัน ไม่มีการทดสอบแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่ทำให้เป็นกลางที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว
ในการศึกษาทางคลินิกกับเอทรานาโคยีน เดซาพาร์โวเวค-ดริบ์ ได้ทำการทดลองทางคลินิกที่ไม่ผ่านการตรวจสอบเพื่อประเมินแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่ก่อนแล้ว กลุ่มย่อยของผู้รับการทดลองซึ่งมีแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่ก่อนหน้าที่ตรวจพบได้จนถึงไทเทอร์ที่ 1:678 แสดงฤทธิ์ของแฟคเตอร์ IX เฉลี่ยที่ต่ำกว่าในเชิงตัวเลขเมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มย่อยของผู้รับการทดลองนั้นโดยไม่มีแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่ก่อนหน้าที่ตรวจพบได้ ผู้รับการทดลองซึ่งมีและไม่มีแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่มีอยู่แล้วก่อนหน้านี้ แสดงให้เห็นการป้องกันห้ามเลือด ในวิชาหนึ่งที่มีไทเทอร์แอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่ทำให้เป็นกลางที่มีอยู่แล้วที่ 1:3212 ไม่พบการแสดงออกของ Factor IX ของมนุษย์ และจำเป็นต้องรีสตาร์ทการป้องกัน Factor IX ภายนอกอีกครั้งสำหรับเหตุการณ์เลือดออก
ผู้ป่วยที่ตั้งใจจะ รับการรักษาด้วย etranacogene dezaparvovec-drlb ได้รับการสนับสนุนให้ลงทะเบียนในการศึกษาเพื่อวัดแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่มีอยู่แล้วโดยโทรไปที่ CSL Behring ที่หมายเลข 1-800-504-5434 การศึกษานี้ประเมินผลของแอนติบอดีต่อต้าน AAV5 ที่มีอยู่แล้วต่อความเสี่ยงของการตกเลือด
การก่อมะเร็งเซลล์ตับ
การบูรณาการของเวกเตอร์ DNA AAV ที่กำหนดเป้าหมายไปที่ตับเข้าไปในจีโนมอาจมีความเสี่ยงทางทฤษฎีของการพัฒนามะเร็งเซลล์ตับ
Etranacogene dezaparvovec-drlb ประกอบด้วย - จำลองเวกเตอร์ AAV5 ซึ่ง DNA ยังคงอยู่ในรูปแบบ episomal เป็นส่วนใหญ่ การสุ่มตัวอย่าง DNA ของเวกเตอร์ etrancogene dezaparvovec กับ DNA ของมนุษย์ที่ความถี่ต่ำเป็นไปได้ ไม่พบการขยายตัวของ clonal ที่เกี่ยวข้องกับ etranacogene dezaparvovec หรือสารก่อมะเร็งในการศึกษาทางคลินิก วิชาหนึ่งที่มีปัจจัยเสี่ยงอยู่แล้วในการพัฒนามะเร็งตับได้พัฒนามะเร็งตับ ซึ่งได้รับการประเมินว่าไม่น่าจะเกี่ยวข้องกับการรักษาด้วยเอทรานาโคยีน เดซาพาร์โวเวก โดยอิงจากการวิเคราะห์ตำแหน่งการรวมเวกเตอร์และการจัดลำดับจีโนมทั้งหมด
ผู้ป่วยที่มีปัจจัยเสี่ยงที่มีอยู่ก่อนหน้านี้สำหรับ มะเร็งเซลล์ตับ (เช่น ผู้ป่วยโรคตับแข็ง พังผืดในตับระยะลุกลาม ตับอักเสบซีหรือบี โรคไขมันพอกตับที่ไม่มีแอลกอฮอล์ การบริโภคเครื่องดื่มแอลกอฮอล์เรื้อรัง ไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ อายุมาก) ควรได้รับการตรวจอัลตราซาวนด์ช่องท้องและได้รับการตรวจติดตามอย่างสม่ำเสมอ (เช่น เป็นประจำทุกปี ) สำหรับระดับอัลฟ่า-ฟีโตโปรตีน (AFP) ในช่วง 5 ปีหลังการให้ยา
การติดตามการทดสอบในห้องปฏิบัติการ
หลังการให้ยาเอตรานาโคยีน ดีซาพาร์โวเวค ให้ติดตามระดับกิจกรรม Factor IX ของผู้ป่วยเป็นประจำ
เมื่อใช้ aPTT แบบกระตุ้นเวลา thromboplastin บางส่วนในหลอดทดลอง (aPTT) แบบขั้นตอนเดียว การทดสอบการแข็งตัวของเลือด (OSA) เพื่อระบุกิจกรรมของ Factor IX ผลลัพธ์ของกิจกรรมของปัจจัย IX ในพลาสมาอาจได้รับผลกระทบจากทั้งประเภทของรีเอเจนต์ aPTT และมาตรฐานอ้างอิงที่ใช้ในการทดสอบ นี่เป็นสิ่งสำคัญที่ต้องพิจารณาโดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเปลี่ยนห้องปฏิบัติการและ/หรือรีเอเจนต์ที่ใช้ในการทดสอบ ดังนั้นจึงแนะนำให้ใช้ชุดทดสอบและรีเอเจนต์เดียวกันเพื่อติดตามกิจกรรมของ Factor IX เมื่อเวลาผ่านไป
ผลลัพธ์ของการทดสอบกิจกรรมของ Factor IX จะลดลงหากวัดด้วยชุดทดสอบโครโมเจนิกซับสเตรต (CSA) เปรียบเทียบกับ OSA
ในการศึกษาประสิทธิภาพทางคลินิกด้วยเอทรานาโคยีน ดีซาพาร์โวเวค-ดรลบ กิจกรรมของ Factor IX หลังการให้ยาที่วัดด้วย CSA ให้ค่าที่ต่ำกว่า โดยมีอัตราส่วนกิจกรรมของ CSA ต่อ OSA Factor IX อยู่ระหว่าง 0.41 ถึง 0.55
ติดตามผู้ป่วยผ่านการสังเกตทางคลินิกที่เหมาะสมและการทดสอบในห้องปฏิบัติการเพื่อการพัฒนาสารยับยั้ง Factor IX หลังการให้ยา etrancogene dezaparvovec ทำการทดสอบเพื่อตรวจหาสารยับยั้ง Factor IX หากไม่สามารถควบคุมเลือดออกได้ หรือระดับกิจกรรมของ Factor IX ในพลาสมาลดลง
ประชากรเฉพาะ
การตั้งครรภ์Etranacogene dezaparvovec ไม่ได้มีไว้สำหรับการบริหารในสตรี ไม่พบผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ต่ออัตราการผสมพันธุ์และดัชนีการเจริญพันธุ์หรือน้ำหนักของทารกในครรภ์ในหนูเพศเมียที่มีสุขภาพดีที่ผสมพันธุ์กับหนูตัวผู้ที่มีสุขภาพดีซึ่งได้รับการฉีดเข้าหลอดเลือดดำด้วยผลิตภัณฑ์ etranacogene dezaparvovec-drlb รุ่นก่อน 6 วันก่อนการผสมพันธุ์ ตรวจไม่พบ DNA เวกเตอร์ในมดลูก รก หรือทารกในครรภ์
ในประชากรทั่วไปของสหรัฐอเมริกา ความเสี่ยงเบื้องหลังโดยประมาณของความพิการแต่กำเนิดที่สำคัญและการแท้งบุตรในการตั้งครรภ์ที่เป็นที่ยอมรับทางคลินิกคือ 2 ถึง 4% และ 15 ถึง 20 % ตามลำดับ
การให้นมบุตรEtranacogene dezaparvovec-drlb ไม่ได้มีไว้สำหรับการบริหารในสตรี
เพศหญิงและเพศชายที่มีศักยภาพในการเจริญพันธุ์ไม่มีการศึกษาทางคลินิกเพื่อประเมินผลของ etrancogene dezaparvovec -drlb เกี่ยวกับภาวะเจริญพันธุ์ในมนุษย์ ยี่สิบวันหลังจากการฉีดยาทางหลอดเลือดดำของผลิตภัณฑ์ etranacogene dezaparvovec-drlb รุ่นก่อนในหนูตัวผู้ที่มีสุขภาพดี มีการตรวจพบ DNA เวกเตอร์ในเนื้อเยื่อการสืบพันธุ์ทั้งหมดที่ตรวจสอบ (อสุจิ ถุงน้ำอสุจิ อัณฑะ และสเปิร์ม) อย่างไรก็ตาม ไม่พบความแตกต่างในเรื่องอัตราการผสมพันธุ์และดัชนีการเจริญพันธุ์ในหนูเพศเมียที่ไร้เดียงสาที่มีสุขภาพดีหลังจากผสมพันธุ์กับเพศผู้ที่ได้รับยา
การใช้ในเด็กยังไม่มีการสร้างความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ etranacogene dezaparvovec-drlb ในผู้ป่วยเด็ก
การใช้ในผู้สูงอายุการศึกษาทางคลินิกได้รวมอาสาสมัครสูงอายุ 6 รายที่มีอายุ 68 ถึง 75 ปีที่มีโรคฮีโมฟีเลีย บี ณ เวลาที่ลงทะเบียน ไม่พบความแตกต่างที่มีนัยสำคัญในด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพในอาสาสมัครเหล่านี้เมื่อเปรียบเทียบกับผู้ที่มีอายุ 18 ถึง 65 ปี และไม่มีการปรับขนาดยา
การด้อยค่าของตับข้อมูลทางคลินิกที่จำกัดในอาสาสมัครที่มีความบกพร่องของตับบ่งชี้เป็นตัวเลข กิจกรรม FIX ลดลงเมื่อเปรียบเทียบกับวิชาที่ไม่มีความบกพร่องทางตับ ในการศึกษาทางคลินิก ไม่มีการปรับขนาดยาในผู้ป่วยที่เป็นโรคตับ ยังไม่มีการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพในคนไข้ที่มีความบกพร่องทางตับขั้นสูง รวมถึงโรคตับแข็ง ภาวะตับอักเสบรุนแรง หรือโรคตับอักเสบบีและซีที่ไม่สามารถควบคุมได้
การด้อยค่าของไตข้อมูลทางคลินิกมีจำกัดในคนไข้ที่มีความไม่รุนแรงถึงปานกลาง การด้อยค่าของไต ในการศึกษาทางคลินิก ไม่มีการปรับขนาดยาในวิชาเหล่านี้ ยังไม่มีการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพในคนไข้ที่มีความบกพร่องทางไตอย่างรุนแรงและโรคไตวายระยะสุดท้าย
ผลข้างเคียงที่พบบ่อย
อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥5%) ได้แก่ ALT ที่เพิ่มขึ้น ปวดศีรษะ ระดับครีเอทีนไคเนสในเลือดสูงขึ้น อาการคล้ายไข้หวัดใหญ่ ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเข้าเส้นเลือด ความเหนื่อยล้า อาการไม่สบาย และ AST ที่สูงขึ้น
ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Etranacogene Dezaparvovec
ยาเฉพาะเจาะจง
จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องปรึกษาฉลากของผู้ผลิตเพื่อดูข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการโต้ตอบกับยานี้ รวมถึงการปรับขนาดยาที่เป็นไปได้ ไฮไลต์ปฏิสัมพันธ์:
โปรดดูฉลากผลิตภัณฑ์สำหรับข้อมูลปฏิกิริยาระหว่างยา
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำสำคัญยอดนิยม
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions