Valoctocogene Roxaparvovec

ชื่อแบรนด์: Roctavian
ชั้นยา: ตัวแทน Antineoplastic

การใช้งานของ Valoctocogene Roxaparvovec

Valoctocogene roxaparvovec-rvox มีประโยชน์ดังต่อไปนี้:

Valoctocogene roxaparvovec-rvox ได้รับการระบุไว้สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง (การขาดปัจจัย แต่กำเนิด VIII โดยมีกิจกรรมของ factor VIII < 1 IU/dL) โดยไม่มี แอนติบอดีที่มีอยู่แล้วต่อไวรัสซีโรไทป์ 5 ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV5) ที่ตรวจพบโดยการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA FDA กำหนดให้เป็นยากำพร้าสำหรับการใช้งานนี้

ประสิทธิภาพของ valoctocogene roxaparvovec-rvox ได้รับการประเมินในการศึกษาข้ามชาติแบบเปิดฉลากขนาดเดียวแบบใช้แขนเดียวในระยะที่ 3 ในชายผู้ใหญ่ 134 คนที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรง ผู้ป่วยที่ไม่สามารถตรวจพบแอนติบอดีที่มีอยู่แล้วต่อ AAV5 capsid ได้มีสิทธิ์ได้รับการบำบัด ผู้ป่วยได้รับ valoctocogene roxaparvovec-rvox 6 x 1,013 vg/kg ทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว อัตราการตกเลือดเฉลี่ยต่อปีในช่วงระยะเวลาการประเมินประสิทธิภาพ (มัธยฐานการติดตามผล 3 ปี) อยู่ที่ 2.6 เลือดออก/ปี เทียบกับอัตราการตกเลือดเฉลี่ยต่อปีเฉลี่ยที่ 5.4 เลือดออก/ปี ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox ได้รับยากดภูมิคุ้มกัน ซึ่งรวมถึงสเตียรอยด์ เพื่อควบคุมการเพิ่มขึ้นของทรานส์อะมิเนส และเพื่อป้องกันการสูญเสียการแสดงออกของยีน ในประชากรที่ศึกษา ผู้ป่วยทั้งหมด 5 ราย (4%) ไม่ตอบสนอง และผู้ป่วย 17 ราย (15%) สูญเสียการตอบสนองต่อการรักษาในช่วงเวลามัธยฐาน 2.3 (ช่วง: 1.0 ถึง 3.3) ปี จำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อประเมินความทนทานและความปลอดภัยในระยะยาว

สภาที่ปรึกษาทางการแพทย์และวิทยาศาสตร์ของสมาคมโรคฮีโมฟีเลียแห่งชาติ (MASAC) ได้เผยแพร่คำแนะนำสำหรับศูนย์รักษาโรคฮีโมฟีเลียเกี่ยวกับการให้ยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูคำแนะนำที่ https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-277-masac-recommendations-on-hemophilia-treatment-center- การเตรียมพร้อมสำหรับการนำส่งยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย

เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

วิธีใช้ Valoctocogene Roxaparvovec

ทั่วไป

Valoctocogene roxaparvovec-rvox มีอยู่ในรูปแบบขนาดยาและความแรงต่อไปนี้:

  • การระงับการให้สารละลายทางหลอดเลือดดำ
    • <

    Valoctocogene roxaparvovec-rvox มีความเข้มข้นเล็กน้อยที่ 2 × 1,013 จีโนมเวกเตอร์ (vg) valoctocogene roxaparvovec-rvox ต่อมิลลิลิตร; ขวดแต่ละขวดมีปริมาตรที่สามารถสกัดได้ไม่น้อยกว่า 8 มล. (16 × 1,013 vg)

    ปริมาณ

    มันคือ จำเป็น ที่ต้องปรึกษาฉลากของผู้ผลิตเพื่อดูข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับขนาดยาและการบริหารยานี้ สรุปขนาดยา:

    ผู้ใหญ่

    ขนาดยาและการบริหาร

    สำหรับการใช้ทาง IV ครั้งเดียวเท่านั้น ให้ยาในรูปแบบการแช่ทางหลอดเลือดดำผ่านทาง a สายสวนหลอดเลือดดำส่วนปลาย; ห้ามใช้ยาแบบฉีดเข้าเส้นเลือดหรือยาลูกกลอน

  • การรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox ควรอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลียและ/หรือโรคเลือดออกผิดปกติ
  • ให้ยา valoctocogene roxaparvovec-rvox ในบริเวณที่บุคลากรและอุปกรณ์พร้อมสำหรับการรักษาปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาทันที
  • ดำเนินการ การทดสอบพื้นฐานเพื่อเลือกผู้ป่วย รวมถึงการทดสอบแอนติบอดีที่มีอยู่แล้วต่อไวรัสซีโรไทป์ 5 ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV5) การมีอยู่ของตัวยับยั้งแฟคเตอร์ VIII และการประเมินสุขภาพของตับ ข้อมูลเกี่ยวกับการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการตรวจหาแอนติบอดีต่อ AAV5 มีอยู่ที่: [เว็บ]
  • ปริมาณที่แนะนำของ valoctocogene roxaparvovec-rvox คือ 6 × 1,013 จีโนมเวกเตอร์ ( vg) ต่อน้ำหนักตัวหนึ่งกิโลกรัม บริหารเป็นการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียวโดยใช้ปั๊มหลอดฉีดยาที่ควบคุมอัตราการไหล ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มสำหรับคำแนะนำในการคำนวณปริมาณและจำนวนขวดที่ต้องการ
  • เริ่มการแช่ที่ 1 มล./นาที หากยอมรับได้ อัตราอาจเพิ่มขึ้นทุกๆ 30 นาที 1 มล./นาที จนถึงอัตราสูงสุด 4 มล./นาที เวลาในการฉีดยาขึ้นอยู่กับปริมาตร อัตรา และการตอบสนองของผู้ป่วย และอาจเป็นเวลา เช่น 2 ถึง 5 ชั่วโมงหรือนานกว่านั้นสำหรับผู้ป่วยที่มีน้ำหนัก 100 กิโลกรัม
  • หากเกิดปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาระหว่างการให้ยา ให้ลดอัตราการฉีดยาหรือหยุดการให้ยา ให้การรักษาตามความจำเป็นเพื่อจัดการปฏิกิริยาการให้ยา หากหยุดการให้ยา ให้เริ่มการให้ยาใหม่ในอัตรา 1 มล./นาที และพิจารณาคงระดับการให้ยาไว้ในระดับที่ยอมรับได้ก่อนหน้านี้ในช่วงเวลาที่เหลือของการให้ยา หากจำเป็นต้องเริ่มการแช่อีกครั้ง ควรให้การแช่ให้เสร็จสิ้นภายใน 10 ชั่วโมงหลังจากผลิตภัณฑ์ยาเริ่มแรกละลาย ยุติการให้ยาสำหรับภาวะภูมิแพ้เฉียบพลัน
  • ดูข้อมูลการสั่งใช้ยาฉบับเต็มเพื่อดูคำแนะนำเพิ่มเติมในการเตรียมและการบริหาร valoctocogene roxaparvovec-rvox และสำหรับคำแนะนำในการติดตาม

    • คำเตือน

    ข้อห้าม
  • การติดเชื้อที่เกิดขึ้น ทั้งเฉียบพลันหรือเรื้อรังที่ไม่สามารถควบคุมได้
  • โรคพังผืดในตับที่มีนัยสำคัญที่ทราบ (ระยะที่ 3 หรือ 4) หรือโรคตับแข็ง
  • เป็นที่ทราบกันว่าแพ้แมนนิทอล
    • คำเตือน/ข้อควรระวัง

    ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา

    ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา รวมถึงปฏิกิริยาภูมิไวเกินและภูมิแพ้ เกิดขึ้นในระหว่างและ/หรือหลังการให้ยา valoctocogene roxaparvovec อาการต่างๆ ดังต่อไปนี้: ลมพิษ อาการคัน ผื่น จาม ไอ หายใจลำบาก น้ำมูกไหล น้ำตาไหล รู้สึกเจ็บคอ คลื่นไส้ ท้องเสีย ความดันเลือดต่ำ หัวใจเต้นเร็ว หายใจเร็ว ไข้มาก รุนแรง และหนาวสั่น

    ติดตามผู้ป่วยในระหว่างและเป็นเวลาอย่างน้อย 3 ชั่วโมงหลังจากเสร็จสิ้นการฉีดยา valoctocogene roxaparvovec อย่าใส่ผลิตภัณฑ์เร็วกว่า 4 มล./นาที

    ในกรณีที่เกิดปฏิกิริยาทางหลอดเลือดดำ การบริหารยา valoctocogene roxaparvovec-rvox ควรช้าลงหรือหยุดลง เริ่มต้นใหม่ในอัตราที่ต่ำกว่าหลังจากที่ปฏิกิริยาการแช่ได้รับการแก้ไขแล้ว ยุติการให้ยาสำหรับภูมิแพ้ พิจารณาการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ ยาแก้แพ้ และมาตรการอื่นๆ เพื่อจัดการกับปฏิกิริยาการให้สารเข้าหลอดเลือด

    ความเป็นพิษต่อตับ

    การให้เวกเตอร์ AAV ที่ควบคุมโดยตับทางหลอดเลือดดำอาจทำให้เอนไซม์ตับมีเอนไซม์ตับสูง (transaminitis) โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ALT สูงขึ้น สันนิษฐานว่าภาวะ Transaminitis เกิดขึ้นเนื่องจากการบาดเจ็บโดยอาศัยภูมิคุ้มกันของเซลล์ตับที่ถูกแปลงสัญญาณ และอาจลดประสิทธิภาพการรักษาของการบำบัดด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ AAV ลง

    ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox พบว่ามี ALT สูงขึ้น การเพิ่มขึ้นของ ALT ส่วนใหญ่เกิดขึ้นภายในปีแรกหลังการให้ valoctocogene roxaparvovec-rvox โดยเฉพาะอย่างยิ่งภายใน 26 สัปดาห์แรก มีระดับต่ำและได้รับการแก้ไขแล้ว เวลามัธยฐาน (ช่วง) ถึงระดับความสูง ALT แรก (กำหนดเป็น ALT ≥ 1.5 × เส้นพื้นฐานหรือสูงกว่า ULN) คือ 7 สัปดาห์ (0.4, 159 สัปดาห์) และระยะเวลามัธยฐาน (ช่วง) คือ 4 สัปดาห์ (0.1, 135 สัปดาห์) การเพิ่มขึ้นของ ALT บางส่วนสัมพันธ์กับการลดลงของกิจกรรมของปัจจัย VIII

    ผู้ป่วยส่วนใหญ่ 112 รายในการทดลองทางคลินิกของ valoctocogene roxaparvovec-rvox จำเป็นต้องใช้คอร์ติโคสเตียรอยด์เพื่อเพิ่ม ALT ระยะเวลามัธยฐาน (ช่วง) ของการใช้คอร์ติโคสเตียรอยด์คือ 35 สัปดาห์ (3, 120 สัปดาห์) ระยะเวลามัธยฐาน (ช่วง) ของการใช้ยากดภูมิคุ้มกันทางเลือกคือ 26 สัปดาห์ (6, 118 สัปดาห์) ในผู้ป่วย 20 ราย (18%) ระยะเวลาของการกดภูมิคุ้มกันคือ > 1 ปี

    ติดตาม ALT และจัดการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์เพื่อตอบสนองต่อการเพิ่มขึ้นของ ALT ตามความจำเป็น ตรวจสอบระดับกิจกรรมของ ALT และปัจจัย VIII ทุกสัปดาห์ และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก ในระหว่างการรักษาด้วยยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ ติดตามและจัดการอาการไม่พึงประสงค์ที่เกิดจากการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์

    เนื่องจากการเพิ่มขึ้นของ ALT บางส่วนเป็นผลมาจากการบริโภคเครื่องดื่มแอลกอฮอล์ในการศึกษาทางคลินิก ผู้ป่วยจึงควรงดเว้นจากการบริโภคเครื่องดื่มแอลกอฮอล์เป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งปีภายหลังการฉีด valoctocogene roxaparvovec และจำกัดเครื่องดื่มแอลกอฮอล์ ใช้หลังจากนั้น การใช้ยาควบคู่กันอาจทำให้เกิดพิษต่อตับ หรือลดการทำงานของปัจจัย VIII หรือเปลี่ยนระดับคอร์ติโคสเตียรอยด์ในพลาสมา ซึ่งอาจส่งผลต่อการยกระดับเอนไซม์ตับ และ/หรือการทำงานของปัจจัย VIII ติดตามการใช้ยาควบคู่อย่างใกล้ชิด รวมถึงผลิตภัณฑ์สมุนไพรและอาหารเสริม และพิจารณายาทางเลือกในกรณีที่อาจเกิดปฏิกิริยาระหว่างยา

    เหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน

    ระดับกิจกรรมของแฟคเตอร์ VIII ที่เพิ่มขึ้นเหนือ ULN ตามที่วัดโดยการตรวจวิเคราะห์ซับสเตรตโครโมจีนิก (CSA) หรือการตรวจวิเคราะห์การแข็งตัวของเลือดแบบขั้นตอนเดียว (OSA) หรือการตรวจทั้งสองเกิดขึ้นหลังจากการตรวจวาล็อคโตโคยีน รอกซาพาร์โวเวค- การบริหาร rvox ผู้ป่วยสามสิบแปด (28%) พบกับปัจจัย VIII ที่สูงขึ้นเหนือ ULN โดยมีเวลามัธยฐานถึงการเกิดครั้งแรกที่ 14 สัปดาห์ และระยะเวลารวมมัธยฐานที่สูงกว่า ULN ที่ 12 สัปดาห์

    การเพิ่มขึ้นของกิจกรรมของปัจจัย VIII อาจ เพิ่มความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะลิ่มเลือดอุดตันในหลอดเลือดดำและหลอดเลือดแดง ไม่มีข้อมูลในผู้ป่วยที่มีประวัติลิ่มเลือดอุดตันในหลอดเลือดดำหรือหลอดเลือดแดงหรือมีประวัติของภาวะลิ่มเลือดอุดตันที่ทราบเนื่องจากผู้ป่วยดังกล่าวถูกแยกออกจากการทดลองทางคลินิกของ valoctocogene roxaparvovec-rvox

    ประเมินผู้ป่วยเกี่ยวกับความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือดรวมถึงความเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดทั่วไป ปัจจัยก่อนและหลังการให้ยา valoctocogene roxaparvovec ให้คำแนะนำแก่ผู้ป่วยเกี่ยวกับความเสี่ยงในการเกิดลิ่มเลือดอุดตันโดยสัมพันธ์กับระดับกิจกรรมของปัจจัย VIII ที่สูงกว่า ULN และพิจารณาการต่อต้านการแข็งตัวของเลือดในการป้องกันโรค แนะนำให้ผู้ป่วยไปพบแพทย์ทันทีเพื่อดูสัญญาณหรืออาการที่บ่งบอกถึงภาวะลิ่มเลือดอุดตัน

    การตรวจสอบการทดสอบในห้องปฏิบัติการ

    การทดสอบปัจจัย VIII

    กิจกรรมของปัจจัย VIII ที่เกิดจาก valoctocogene roxaparvovec-rvox ในพลาสมาของมนุษย์จะสูงกว่าหากวัดด้วย OSA เทียบกับ CSA ในการศึกษาทางคลินิก มีความสัมพันธ์กันสูงระหว่างระดับการทำงานของ OSA และ CSA ปัจจัย VIII ตลอดช่วงทั้งหมดของผลลัพธ์ของการทดสอบแต่ละครั้ง สำหรับการติดตามทางคลินิกตามปกติของระดับการออกฤทธิ์ของแฟคเตอร์ VIII อาจใช้การสอบวิเคราะห์อย่างใดอย่างหนึ่ง ปัจจัยการแปลงระหว่างการตรวจวิเคราะห์สามารถประมาณได้โดยอิงจากผลการศึกษาทางคลินิก (ห้องปฏิบัติการกลาง) ที่เป็น: OSA = 1.5 × CSA ตัวอย่างเช่น ระดับการออกฤทธิ์ของปัจจัย VIII 50 IU/dL โดยใช้ CSA จะคำนวณถึงระดับ 75 IU/dL โดยใช้ OSA อัตราส่วน OSA ต่อ CSA ขึ้นอยู่กับรีเอเจนต์สำหรับการทดสอบปัจจัย VIII ที่ใช้โดยห้องปฏิบัติการ และสามารถอยู่ในช่วงตั้งแต่ 1.3 ถึง 2.0 ดังนั้น จึงควรใช้รีเอเจนต์ OSA หรือ CSA ประเภทเดียวกันเพื่อติดตามระดับแฟคเตอร์ VIII เมื่อเวลาผ่านไป

    เมื่อเปลี่ยนจากผลิตภัณฑ์ห้ามเลือดก่อนการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec แพทย์ควรอ้างอิงข้อมูลการสั่งจ่ายยาที่เกี่ยวข้องเพื่อหลีกเลี่ยงโอกาสที่จะเกิดการรบกวนการตรวจวิเคราะห์กิจกรรม factor VIII ในระหว่างช่วงเปลี่ยนผ่าน

    สารยับยั้ง Factor VIII

    ติดตามผู้ป่วยผ่านความเหมาะสม การสังเกตทางคลินิกและการทดสอบในห้องปฏิบัติการสำหรับการพัฒนาสารยับยั้งแฟคเตอร์ VIII หลังการบริหาร valoctocogene roxaparvovec ทำการทดสอบเพื่อตรวจหาสารยับยั้งแฟคเตอร์ VIII หากไม่สามารถควบคุมการตกเลือดได้ หรือระดับการทำงานของพลาสมาแฟคเตอร์ VIII ลดลง

    ความร้ายกาจ

    การรวม DNA เวกเตอร์ AAV ที่กำหนดเป้าหมายไปที่ตับเข้ากับจีโนมอาจมีความเสี่ยงทางทฤษฎีของการพัฒนามะเร็งเซลล์ตับ

    Valoctocogene roxaparvovec ประกอบด้วย AAV5 ที่ไม่จำลองแบบ เวกเตอร์ซึ่งมี DNA ยังคงอยู่ในรูปแบบตอนเป็นส่วนใหญ่ พบการรวมตัวของเวกเตอร์ในระดับต่ำหลังจากการประเมินตัวอย่างตับจากผู้ป่วย 5 ราย และตัวอย่างเนื้อเยื่อต่อมหูจากผู้ป่วย 1 รายในการศึกษาทางคลินิก และตัวอย่างตับจากไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ 12 ตัว Valoctocogene roxaparvovec ยังสามารถแทรกเข้าไปใน DNA ของเซลล์ร่างกายมนุษย์อื่น ๆ ได้ ไม่พบมะเร็งที่ประเมินว่าน่าจะเกี่ยวข้องกับ valoctocogene roxaparvovec-rvox ในการศึกษาทางคลินิก

    ติดตามผู้ป่วยที่มีปัจจัยเสี่ยงของมะเร็งเซลล์ตับ (เช่น โรคตับอักเสบบีหรือซี โรคไขมันพอกตับที่ไม่มีแอลกอฮอล์ แอลกอฮอล์เรื้อรัง การบริโภค ภาวะไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ อายุขั้นสูง) ด้วยอัลตราซาวนด์ตับเป็นประจำ (เช่น ทุกปี) และการทดสอบอัลฟ่า-ฟีโตโปรตีนเป็นเวลา 5 ปีภายหลังการให้ valoctocogene roxaparvovec

    ในกรณีที่เกิดเนื้อร้าย โปรดติดต่อ BioMarin Pharmaceutical Inc. ที่ 1-866-906-6100 เพื่อรับคำแนะนำในการรวบรวมตัวอย่างผู้ป่วยเพื่อทำการทดสอบ

    ประชากรเฉพาะ

    การตั้งครรภ์

    Valoctocogene roxaparvovec ไม่ได้มีไว้สำหรับการบริหารในสตรี ไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการใช้ valoctocogene roxaparvovec-rvox ในหญิงตั้งครรภ์เพื่อแจ้งความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับยาต่อผลการพัฒนาที่ไม่พึงประสงค์ ไม่ได้มีการศึกษาความเป็นพิษต่อการสืบพันธุ์และพัฒนาการของสัตว์ร่วมกับ valoctocogene roxaparvovec-rvox ยังไม่ทราบว่า valoctocogene roxaparvovec อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์หรือไม่เมื่อให้แก่หญิงตั้งครรภ์หรืออาจส่งผลต่อความสามารถในการสืบพันธุ์

    ยังไม่ทราบความเสี่ยงเบื้องหลังโดยประมาณของความพิการแต่กำเนิดที่สำคัญและการแท้งบุตรในประชากรที่ระบุ ในประชากรทั่วไปของสหรัฐอเมริกา ความเสี่ยงโดยประมาณของความพิการแต่กำเนิดที่สำคัญเกิดขึ้นใน 2 ถึง 4% ของประชากรทั่วไป และการแท้งบุตรเกิดขึ้นใน 15 ถึง 20% ของการตั้งครรภ์ที่ได้รับการยอมรับทางคลินิก

    การให้นมบุตร

    Valoctocogene roxaparvovec ไม่ได้ตั้งใจ เพื่อการบริหารในสตรี ไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการปรากฏตัวของ valoctocogene roxaparvovec-rvox ในนมของมนุษย์ผลต่อทารกที่ได้รับนมแม่หรือผลต่อการผลิตน้ำนม

    เพศหญิงและชายที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์

    Valoctocogene roxaparvovec ไม่ได้มีไว้สำหรับการบริหาร ในสตรี

    ในการศึกษาทางคลินิก หลังจากให้ valoctocogene roxaparvovec-rvox แล้ว สามารถตรวจพบ DNA ของยีนในน้ำอสุจิได้ ในการศึกษาที่ไม่ใช่ทางคลินิกในหนูที่มีสุขภาพดี ตรวจพบ DNA เวกเตอร์ในอัณฑะเป็นเวลาอย่างน้อย 182 วันหลังการให้ valoctocogene roxaparvovec-rvox ที่ระดับขนาดยา 2.1 × 1,014vg/kg ในการศึกษาการผสมพันธุ์ในหนูที่มีภูมิคุ้มกันบกพร่อง ตรวจไม่พบ valoctocogene roxaparvovec-rvox ในเนื้อเยื่อตับของลูกหลานของตัวเมียไร้เดียงสาที่ผสมพันธุ์กับตัวผู้ที่ได้รับยา

    เป็นเวลา 6 เดือนหลังจากให้ valoctocogene roxaparvovec ผู้ชายที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ และคู่ครองที่เป็นผู้หญิงจะต้องป้องกันหรือเลื่อนการตั้งครรภ์โดยใช้รูปแบบการคุมกำเนิดที่มีประสิทธิภาพ และผู้ชายจะต้องไม่บริจาคน้ำอสุจิ

    การใช้ในเด็ก

    ยังไม่มีการระบุความปลอดภัยและประสิทธิผลของ valoctocogene roxaparvovec ในผู้ป่วยเด็ก

    การใช้ในผู้สูงอายุ

    ผู้ป่วยรายเดียวที่มีอายุ ≥ 65 ปีได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox ในการศึกษาทางคลินิก การศึกษาทางคลินิกไม่ได้รวมผู้ป่วยอายุ 65 ปีขึ้นไปในจำนวนที่เพียงพอเพื่อตรวจสอบว่าประสิทธิภาพหรือความปลอดภัยแตกต่างเมื่อเทียบกับผู้ป่วยอายุน้อยกว่าหรือไม่

    ผู้ป่วยเชิงบวกจากไวรัสภูมิคุ้มกันบกพร่อง (HIV)

    ในการศึกษาทางคลินิก ผู้ป่วยที่ติดเชื้อ HIV 3 ราย ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox การศึกษาทางคลินิกไม่ได้รวมผู้ป่วย HIV ในจำนวนที่เพียงพอเพื่อตรวจสอบว่าประสิทธิภาพและความปลอดภัยแตกต่างเมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ไม่มีการติดเชื้อ HIV หรือไม่

    ผู้ป่วยที่ติดเชื้อ HIV รายเดียวที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox ทำให้เกิดการบาดเจ็บของเซลล์ตับ ซึ่งได้รับการแก้ไขในภายหลังและ มีสาเหตุมาจากการใช้ยาต้านไวรัส Efavirenz ร่วมกัน

    สารยับยั้ง Factor VIII

    ความปลอดภัยและประสิทธิผลของ valoctocogene roxaparvovec ในผู้ป่วยที่ได้รับสารยับยั้ง factor VIII ก่อนหน้านี้หรือที่ออกฤทธิ์ยังไม่ได้รับการยอมรับ ผู้ป่วยที่มีสารยับยั้งแฟกเตอร์ VIII ไม่ควรรับประทาน valoctocogene roxaparvovec

    หลังการให้ valoctocogene roxaparvovec ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจสอบการพัฒนาของสารยับยั้ง factor VIII โดยการสังเกตทางคลินิกที่เหมาะสมและการทดสอบในห้องปฏิบัติการ

    การด้อยค่าของตับ

    ยังไม่มีการระบุความปลอดภัยและประสิทธิผลของ valoctocogene roxaparvovec ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับ การศึกษาทางคลินิกไม่รวมผู้ป่วยที่ทราบโรคตับแข็ง พังผืดที่มีนัยสำคัญ (ระยะ 3 หรือ 4 ในระดับ Batts-Ludwig หรือเทียบเท่า) โรคตับอักเสบ B หรือ C ในปัจจุบัน หรือมีประวัติของมะเร็งตับ ไม่สามารถแนะนำให้ปรับขนาดยาในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับได้

    การด้อยค่าของไต

    ยังไม่มีการกำหนดความปลอดภัยและประสิทธิผลของ valoctocogene roxaparvovec ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางไต ไม่สามารถแนะนำให้ปรับขนาดยาสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะไตวายได้

    ผลข้างเคียงที่พบบ่อย
  • อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥ 5%) ได้แก่ อาการคลื่นไส้ เหนื่อยล้า ปวดศีรษะ ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเข้าเส้นเลือด อาเจียน และปวดท้อง
  • ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥ 10%) ได้แก่ ALT เพิ่มขึ้น, AST เพิ่มขึ้น,เพิ่มแลคเตทดีไฮโดรจีเนส (LDH), เพิ่มครีเอทีนฟอสโฟไคเนส (CPK), ระดับกิจกรรมของปัจจัย VIII เพิ่มขึ้น เพิ่มแกมมา-กลูตามิลทรานสเฟอเรส (GGT) และความเข้มข้นของบิลิรูบินเพิ่มขึ้น > ULN

    • ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Valoctocogene Roxaparvovec

    ยาเฉพาะเจาะจง

    จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องปรึกษาฉลากของผู้ผลิตเพื่อดูข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการโต้ตอบกับยานี้ รวมถึงการปรับขนาดยาที่เป็นไปได้ ประเด็นสำคัญในการโต้ตอบ:

    ก่อนที่จะให้ยาวาลอคโตโคยีน ร็อกซาพาร์โวเวค ควรทบทวนยาที่มีอยู่ของผู้ป่วยเพื่อพิจารณาว่าควรปรับเปลี่ยนยาเพื่อป้องกันปฏิกิริยาที่คาดการณ์ไว้ตามที่อธิบายไว้ในส่วนนี้หรือไม่

    ควรติดตามการใช้ยาควบคู่กันหลังการให้ valoctocogene roxaparvovec และควรประเมินความจำเป็นในการเปลี่ยนยาควบคู่ตามสถานะและความเสี่ยงของตับของผู้ป่วย เมื่อเริ่มใช้ยาใหม่ แนะนำให้ติดตามระดับกิจกรรม ALT และปัจจัย VIII อย่างใกล้ชิด (เช่น ทุกสัปดาห์ถึงทุก 2 สัปดาห์ในเดือนแรก) เพื่อประเมินผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับทั้งสองระดับ

    ไม่มีการโต้ตอบในร่างกาย มีการศึกษา

    ไอโซเทรติโนอิน: ในผู้ป่วยรายหนึ่ง ตรวจพบกิจกรรมของปัจจัย VIII ที่ลดลงโดยไม่มีการเพิ่ม ALT หลังจากเริ่มการรักษาด้วยไอโซเทรติโนอินทั่วร่างกายภายหลังการฉีด valoctocogene roxaparvovec-rvox การศึกษาในหลอดทดลองในเซลล์ตับปฐมภูมิของมนุษย์ระบุว่าไอโซเทรติโนอินยับยั้งการถอดรหัสแฟกเตอร์ VIII โดยไม่ขึ้นอยู่กับความเป็นพิษต่อตับ โดยไม่ส่งผลกระทบต่อ ALT และการแสดงออกจะกลับคืนมาบางส่วนเมื่อหยุดการรักษาด้วยไอโซเทรติโนอิน ไม่แนะนำให้ใช้ยา Isotretinoin ในผู้ป่วยที่ได้รับผลประโยชน์จาก valoctocogene roxaparvovec

    Efavirenz: ผู้ป่วยที่ติดเชื้อ HIV หนึ่งรายที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec-rvox ในขนาด 4 × 1,013 vg/kg ขณะอยู่ในแผนการบำบัดด้วยยาต้านไวรัสซึ่งประกอบด้วย efavirenz, Lamivudine และ Tenofovir พบว่า ALT, AST และ GGT (> 5.0 × ULN) และบิลิรูบินในซีรั่ม (> ULN และสูงถึง 1.5 × ULN) สูงขึ้นโดยไม่มีอาการในสัปดาห์ที่ 4 ปฏิกิริยาได้รับการแก้ไขหลังจากแผนการรักษาด้วยยาต้านไวรัสเปลี่ยนเป็น สูตรที่ไม่มีเอฟาไวเรนซ์ การศึกษาในหลอดทดลองในเซลล์ตับปฐมภูมิของมนุษย์ระบุว่า efavirenz ระงับการถอดความของ factor VIII โดยไม่ขึ้นอยู่กับความเป็นพิษต่อตับ และการแสดงออกจะไม่กลับคืนมาเมื่อหยุดใช้ efavirenz ไม่แนะนำให้ใช้ Efavirenz ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec

    การมีปฏิสัมพันธ์กับสารที่อาจลดหรือเพิ่มความเข้มข้นในพลาสมาของ corticosteroids: สารที่อาจลดหรือเพิ่มความเข้มข้นในพลาสมาของ corticosteroids (เช่น สารที่กระตุ้นหรือยับยั้ง) ไซโตโครม P450 3A4) สามารถลดประสิทธิภาพของสูตรยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หรือเพิ่มผลข้างเคียงได้

    การฉีดวัคซีน: ก่อนที่จะฉีด valoctocogene roxaparvovec-rvox ต้องแน่ใจว่าได้รับวัคซีนที่ทันสมัย อาจจำเป็นต้องปรับตารางการฉีดวัคซีนส่วนบุคคลเพื่อรองรับการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันร่วม ไม่ควรฉีดวัคซีนเชื้อเป็นให้กับผู้ป่วยในระหว่างที่ได้รับการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม